Navzdory komplikacím, které v současnosti léčba transplantací krvetvorných buněk přináší, se používá již dnes při léčbě asi padesáti různých smrtelných onemocnění, přičemž spektrum těchto onemocnění se stále rozšiřuje (viz tabulku). Některá z nich se vyskytují pouze zřídka, některá naopak patří mezi nejčastější příčiny úmrtí (například v období mezi 3.-10. rokem života jsou leukémie, vedle úrazů, nejčastější příčinou smrti). Během života člověk onemocní na některá z těchto onemocnění s pravděpodobností větší než 15 %. (Ne v každém případě je však vhodná léčba transplantací krvetvorných buněk.)

          Tato onemocnění lze rozdělit na vrozená a získaná. Je třeba zdůraznit, že vrozená onemocnění nelze léčit vlastní pupečníkovou krví, protože i krvetvorné buňky v ní jsou poškozeny. V takovém případě musí být krvetvorné buňky z pupečníkové krve sourozence, případně z jiného zdroje.

          Léčba transplantací krvetvorných buněk je limitována tím, že se pouze pro část pacientů najde vhodný zdroj krvetvorných buněk. I u těch pacientů, pro které se najde vhodný (kompatibilní) dárce, je riziko úmrtí velmi vysoké v důsledku inkompatibility. Autotransplantát z pupečníkové krve zabezpečuje jistotu vhodného transplantátu (s výjimkou vrozených nemocí, protože tehdy jsou také krvetvorné buňky v pupečníkové krvi geneticky poškozeny). Protože je pupečníková krev vlastně krví dítěte, je geneticky identická s dítětem a proto se nemůže vyvinout potransplantační reakce štěpu vůči hostiteli. Navíc krvetvorné buňky v pupečníkové krvi jsou velmi mladé a uskladnění je takové uchovává (pokud jsou zmrazeny, prakticky nestárnou). Jejich vitalita je větší než vitalita krvetvorných buněk dospělých dárců. Dá se proto předpokládat, že u pacientů, kteří budou mít autotransplantát z pupečníkové krve, se rozhodnou lékaři pro transplantaci mnohem častěji, než je tomu dnes, kdy lze při alotransplantaci očekávat závažné komplikace.

          Transplantace krvetvorných buněk se rozděluje na autologní a alogenní. O autologní transplantaci hovoříme při transplantaci vlastních krvetvorných buněk z vlastní pupečníkové krve nebo z vlastní kostní dřeně. Alogenní transplantací se rozumí transplantace, když krvetvorné buňky pocházejí od sourozence nebo od nepříbuzného dárce. Autologní transplantát z pupečníkové krve nemůže být použit u těch níže uvedených onemocnění, která jsou geneticky podmíněna a u těch, jejichž začátek sahá do období před narozením. Vlastní krvetvorné buňky mohou být použity pouze u těch onemocnění, kde je riziko odebrání nádorových buněk relativně nízké.

          Výhodou alogenní transplantace je, že může být teoreticky použita u všech níže uvedených onemocnění. V praxi se však u mnohých onemocnění alogenní transplantace nepoužívá z důvodu závažných potransplantačních komplikací.

          Celkově však platí, že výběr léčby závisí na množství různých faktorů. Proto je výběr léčby u konkrétního pacienta velmi individuální.

          Na závěr seznamu uvádíme některá onemocnění, u kterých bude možné, s největší pravděpodobností, použít zárodečné buňky pupečníkové krve v budoucnosti.